第153章 第153节 （3/4）

说到这儿，山田医生再度想起那一天自己告诉爱音要不要选择提前手术这件事，本来自己只是作为一名医生，尽到应尽的义务而已，但……当他真的看到爱音眼中的坚定，心中不由得动容起来。

我真的很想让那个孩子痊愈，明明她还这么年轻，可却要经历这么残忍的疾病，真的……很不忍心。

“但是，山田医生，我明白你的意思，你也是为了那个姑娘考虑，但是……我们手术的基准，不是要以患者的生命为保障吗？如果真的出现细胞因子风暴、器官衰竭，甚至后遗症该怎么办？”

山田医生的回答很平静：“这些事，我会做好准备的。”

“山田医生，希望你能好好考虑，这不是儿戏，目前……世界上根本渐冻症的治愈案例，我们所做的这些，都是基于理论进行研究的，如果因为这样就白白葬送这么年轻女孩的青春，真的有些……”

“我知道。”山田医生点点头，“确实，这些都是理论进行研究的。”

“而且，现在AAV的成功率并不算高，你能做到不脱靶吗？”

对于这个问题，山田医生沉默了，其他医生说的确实没错，无论是细胞因子风暴、后遗症甚至是脱靶，这些事都是摆在眼前的难题。

山田医生眼睛逐渐坚定起来：“我知道，这些事都是现在的难题，无论是你们说的细胞因子风暴、还是后遗症，甚至是脱靶，一旦出现，后果可能难以逆转，但……”

山田医生低下头，他挤出一丝微笑：“那孩子告诉我了，她想试试，只要有机会，她不想等死。”

“为了根治渐冻症，AAV是必要的。以现在的技术来说，ASO比起AAV，沉默SOD1的效果有限，远做不到AAV那么强力……况且，我已经用ASO作为过度治疗的手段了，但效果并不理想，只能这样。”

听到山田医生的话，其他医生沉默了，山田医生说的没错，想要根治渐冻症，那么AAV就是绕不过去的一关，他们没有实力研制出高效的ASO，想要效果，只能将希望寄托在可能会产生副作用的AAV上。

“我记得，那个女孩的渐冻症致病机理是单因素SOD1基因突变吧，山田医生？”

“对。”山田医生点头。

“山田医生，如果手术出了什么意外，PMDA和IRB肯定会追究你的责任吧，即使这样，你也想好了吗？”

“嗯，想好了。”山田医生的话很果断，“自从我告诉了千早同学可以申请提前手术，心中就已经做好了准备。”

“这样啊，那……我也来帮你，正好这段时间也没什么事要做，说实话，第一次做根治渐冻症的手术，有些紧张呢，所以，只能给你打下手，山田医生，你不会嫌弃我笨手笨脚吧？”

听到这话，其他医生不由得“哈哈”笑出来，给这紧张的会议室中平添一丝轻快。

“诶？”山田医生看着眼前的医生，显然，他的这句话是骗人的，身为NCNP的知名神经内科医生，怎么可能没什么事做。

当然，山田医生也很明白，他的这句话是什么意思。

山田医生微微一笑：“是吗，我可不敢嫌弃神经内科的知名医生。”

“那就好。”

“我也来帮忙吧，毕竟这种手术，不参与一下的话，感觉太亏了。”

“我也是……”

山田医生看着一个个医生不停地表态，眼中不免有些湿润：“是吗……那谢谢大家了。”

“不用客气，毕竟都是朋友。”刚刚第一个表态的医生掏出手机，“正好，我认识在美国和东方大国的医生朋友，顺便质询一下他们。”

“山田医生，你现在决定用什么来作为AAV的有效载荷，让它进行沉默基因表达呢？”

“我打算，用AAV9-dCas9-KRAB来进行沉默治疗。”

听完山田医生的话，几名医生眉头微蹙：“AAV9？那意思是，你之后还想用AAV来当做载体？”

“对，”山II另倭疑 x 灵拔跆镆缴阃坊赜Γ氨暇怪蠡虮嗉质趸剐枰靥澹每梢杂AVrh10，两者的衣壳蛋白结构相差较大，如果做完基因沉默产生抗体的话，这样绕过预存抗体的中和作用还是可以的。”

“但……一个AAV影响就翼 霖意似】 （四） 巴这么大，再来一个……那姑娘真的能没事吗？”

“你说的，我考虑过。”山田医生将PPT切换到下一页，“如果用其他的载体，靶向性会比AAV更差，那样……可能要进行多次手术，而AAV，最差进行两次手术就差不多了。”

听到这话，其他医生点点头，AAV的靶向性在治疗渐冻症的载体中确实算比较优秀的。

但，高昂的成本和风险也是存在的。

第296章mygo的巡演